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LA SPERIMENTAZIONE 6 Ottobre Ott 2014 1426 06 ottobre 2014

Ricerca, in Italia test per sconfiggere la Sma

Il nostro Paese sta provando due farmaci per curare l'atrofia muscolare spinale.

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L'Italia è protagonista della ricerca contro la Sma.

L'Italia potrebbe dare un fortissimo contributo alla ricerca per curare la Sma, l'atrofia muscolare spinale. Il nostro Paese è protagonista della sperimentazione clinica internazionale di due nuovi farmaci. Entrambi utilizzano molecole che agiscono a livello genetico modificando la mutazione alla base della malattia, aumentando la produzione di una proteina i cui bassi livelli sono responsabili del danno a carico dei motoneuroni e dei conseguenti segni clinici.
PRIMI TEST. Per entrambi gli approcci gli studi su modelli animali hanno mostrato risultati molto promettenti. La prima delle due molecole (Isis) ha già superato le prime fasi di non tossicità negli Usa ed è pronta per essere approfondita in uno studio multicentrico internazionale, per valutarne l'efficacia nei bambini affetti dalla forma più grave. Il secondo studio utilizza una molecola Roche ed è il primo al mondo a testarla in bambini e adulti affetti da atrofia muscolare spinale.

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