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28 Settembre Set 2017 1759 28 settembre 2017

Cina, chirurgia genetica elimina la talassemia

Mutazione corretta in un embrione umano. Usata per la prima volta una tecnica che consente di agire su un singolo 'mattoncino' del Dna.

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Per la prima volta in Cina un embrione è stato modificato con una tecnica chirurgica che consente di agire su un singolo 'mattoncino' del Dna umano, per correggere l'errore genetico che provoca la talassemia, nota anche come anemia mediterranea.

EVOLUZIONE DELLA TECNICA "TRADIZIONALE". La tecnica è un'evoluzione della Crispr-Cas, il "taglia e incolla" del Dna. Ma a differenza di quest'ultima non agisce sui geni, cioè sulle sequenze di basi che compongono il genoma, ma sulla singola base. I ricercatori della Sun Yat-sen University, nel caso specifico, hanno trasformato una G in una A e hanno in questo modo corretto l'errore che provoca la talassemia.

LE PROSPETTIVE PER LA MEDICINA. La nuova tecnica, ha spiegato lo scienziato David Liu, è più efficiente e ha meno effetti collaterali della Crispr-Cas: «Circa due terzi delle varianti generiche associate alla malattia sono mutazioni di una singola base. Quindi l'editing delle basi consente di correggere direttamente, o riprodurre a scopi di ricerca, molte mutazioni patogene».

IL DIBATTITO BIOETICO. L'utilizzo di tecniche simili, tuttavia, scatena sempre un dibattito di natura bioetica, per le implicazioni insite nella possibilità di modificare il Dna umano. Non a caso il loro utilizzo sugli embrioni è attualmente consentito dalla legge solo in Cina e in pochi altri Paesi del mondo tra cui la Gran Bretagna.

DALLAPICCOLA: «RIPERCUSSIONI IGNOTE». Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'ospedale Bambino Gesù di Roma, spiega: «La chirurgia genetica prevede l'utilizzo di enzimi che possono essere assimilati a delle forbici. Il problema è che le forbici tagliano dove c'è il difetto da correggere, ma potrebbero tagliare anche altrove. Molti studi hanno dimostrato che si generano anche degli errori non voluti. Questo vuol dire che se si fa una correzione di un gene in un embrione, non è detto che non ci siano delle ripercussioni in altre funzioni. Per saperlo bisognerebbe farlo sviluppare, nascere e seguirlo nel tempo, una cosa che nessun comitato etico, neppure in Cina, permetterebbe».

ATTEGGIAMENTO PRUDENTE. L'atteggiamento più corretto, afferma l'esperto, è un atteggiamento di prudenza: «Queste tecniche si stanno sempre più affinando e non c'è dubbio che si arriverà ad eliminare gli errori. La loro rivoluzione è già iniziata nelle terapie geniche delle cellule somatiche, quelle che poi non trasmettono le modifiche. Ma siamo ancora lontani dall'applicarle agli embrioni o addirittura ai gameti, vale a dire alle cellule sessuali».

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