Ospedale Bambino Gesù
1 Febbraio Feb 2018 1118 01 febbraio 2018

Leucemia, come funziona la cura con cellule riprogrammate

Un bimbo di quattro anni, affetto da leucemia linfoblastica acuta e refrattario alle terapie convenzionali, è guarito all'ospedale Bambin Gesù di Roma. Primo caso in Italia. Le cose da sapere.

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Manipolare geneticamente le cellule del sistema immunitario per renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore: lo hanno fatto i medici dell'ospedale Bambin Gesù di Roma, con un piccolo paziente di soli quattro anni affetto da leucemia linfoblastica acuta e refrattario alle terapie convenzionali. Il piccolo è il primo in Italia a essere curato con questo metodo rivoluzionario. Un mese dopo l'infusione delle cellule riprogrammate, sta bene ed è stato dimesso. Nel suo midollo non sono più presenti cellule leucemiche.

PIETRA MILIARE NEL CAMPO DELLA MEDICINA PERSONALIZZATA. Il trattamento, che va sotto il nome di terapia genica, consiste nella manipolazione dei linfociti, che vengono reindirizzati contro il bersaglio tumorale. Secondo Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Oncoematologia al Bambin Gesù, si tratta di un «approccio innovativo nella cura delle neoplasie», mentre per Bruno Dallapiccola, direttore scientifico dell'ospedale, la tecnica è «una pietra miliare nel campo della medicina personalizzata».

La terapia genica, del resto, è una delle strategie più promettenti nella ricerca contro il cancro. I medici e i ricercatori del Bambin Gesù hanno prelevato i linfociti T del paziente, le cellule fondamentali della risposta immunitaria, e li hanno modificati geneticamente attraverso un recettore chimerico sintetizzato in laboratorio. Questo recettore, chiamato Car (Chimeric antigenic receptor), potenzia i linfociti e li rende in grado, una volta reinfusi nel paziente, di riconoscere e attaccare le cellule tumorali presenti nel sangue e nel midollo, fino a eliminarle completamente.

TECNICA SPERIMENTATA PER LA PRIMA VOLTA NEL 2012. La terapia genica con cellule modificate è stata sperimentata per la prima volta con successo negli Stati Uniti. Qui, nel 2012, i ricercatori dell'Università della Pennsylvania curarono una bambina di sette anni affetta da leucemia linfoblastica acuta, presso il Children Hospital di Philadelphia. Da allora sono partite numerose sperimentazioni in tutto il mondo, i cui risultati hanno portato la Food and Drug Administration ad approvare il primo farmaco a base di CAR-T sviluppato dall'industria farmaceutica.

IN ITALIA 400 CASI ALL'ANNO DI LEUCEMIA IN ETÀ PEDIATRICA. Il bimbo curato al Bambin Gesù era affetto da leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare, la forma di tumore più frequente in età pediatrica con 400 nuovi casi all'anno nel nostro Paese. Aveva già avuto due ricadute della malattia, la prima dopo il trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno.

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