«Celeste, la legge sbaglia»

Gabriella Colarusso
24/08/2012

Staminali, parla l'esperta Cattaneo.

«Celeste, la legge sbaglia»

La speranza è un diritto, ancora di più per una bambina affetta da una malattia atroce, l’atrofia muscolare spinale (Sma), che conduce gradualmente, ma inesorabilmente alla paralisi completa. La scienza non può generare illusioni, e il caso di Celeste Carrer, la bimba di 2 anni cui un giudice ha ordinato di riprendere la somministrazione di cellule staminali a scopo curativo, nonostante l’Aifa l’avesse bloccata, rischia di tradursi in un inganno: il 24 agosto la piccola ha ripreso le cure.
«Perché non c’è niente di peggio di una sperimentazione clinica avviata troppo in anticipo e senza alcuna prova del reale effetto terapeutico su quella particolare patologia», dice a Lettera43.it Elena Cattaneo, fondatrice del centro di ricerca sulle cellule staminali dell’Università di Milano, una dei massimi esperti del settore, che da anni cerca una cura efficace alla malattia di Huntington.
NESSUNA PROVA PER LA CURA DI PATOLOGIE. A oggi, certezze che le cellule staminali possano curare patologie gravi come l’Alzheimer o la sclerosi, non ci sono. Malgrado i numerosi centri sparsi per il mondo che propinano il trapianto di staminali come cura di tutti i mali.
Ma la ricerca va avanti. L’Italia è «un faro per la comunità scientifica internazionale» e il lavoro di controllo svolto dalle agenzie preposte, come l’Aifa, ragiona la dottoressa, è utile a far avanzare la scienza, non a boicottarla.

DOMANDA. Ci sono prove che le cellule staminali possano curare l’atrofia muscolare spinale?
RISPOSTA. Dal punto di vista scientifico non ci sono evidenze. Quando è emerso il caso di Celeste, sia io sia altri colleghi abbiamo cercato nella letteratura scientifica e medica quali fossero le prove per dire che la Sma è curabile con queste staminali. Perché ovviamente per sperimentare sull’uomo ci devono essere prima delle evidenze precliniche, cioè sugli animali. Non ne abbiamo trovate. Se invece esistono è ora che si mettano a disposizione.
D. Se non ci sono evidenze precliniche perché è stata autorizzata la sperimentazione sull’uomo?
R. Infatti non ha senso. Non è l’unico caso in cui si sono avviati trattamenti sull’uomo con staminali senza che vi siano solide evidenze. È un problema generale dettato anche dal fatto che non vi sono cure. Ma è rischioso.
D. Ma è possibile dal punto di vista legale?
R. Si rivendica in questo caso un «uso compassionevole». Cioè si dice: siamo di fronte a una malattia devastante, ed è vero, c’è in gioco la vita di una bambina, proviamo allora con l’uso compassionevole. Ma anche questo non è l’ultima spiaggia: non significa provare di tutto, è regolamentato e deve avere un senso.
D. Ci spieghi un caso di buon «uso compassionevole».
R. Se un farmaco che non ha ancora ottenuto una registrazione all’uso in Italia, esiste per esempio in Svizzera e costa tantissimo, ma è utile per quel un paziente, si applica la strategia, che è una specie di scorciatoia, «dell’uso compassionevole». Ma c’è una procedura, non significa sperimentare a caso.
D. Nel caso di Celeste le procedure sono state rispettate?
R. Non lo so, non sono in grado di dirlo. Ma credo che nessuna agenzia, nessun governo, e nessun uomo al mondo abbiano la voglia di impedire di curare una bambina di due anni. L’interruzione è arrivata perché l’agenzia ha rilevato delle anomalie e dei rischi per il paziente.
D. L’Aifa ha detto, tra le altre cose, che non c’era alcuna sperimentazione clinica ufficiale autorizzata.
R. Si tratterebbe dunque di irregolarità non solo procedurali, ma anche mediche. Quello che dicevo, mancano le evidenze. E se queste evidenze esistono c’è un obbligo morale e medico di metterle a disposizione di tutti, non bastano comunicati stampa o proclami.
D. Condivisione delle conoscenze. Una querelle da tempo aperta nella comunità scientifica internazionale.
R. Le evidenze devono essere codificate in risultati scientifici affinché anche chi sta in Canada e ha nel suo ospedale una bimbo con la stessa malattia possa applicare quel trattamento. È fondamentale.
D. O un risultato è pubblico o non esiste, dice la buona regola scientifica.
R. Io lavoro sulle staminali per l’Huntington, devo provare e mettere in condivisione i miei dati attraverso le pubblicazioni scientifiche. Ciò che resta nei cassetti non vale, perché è necessario il vaglio sperimentale della comunità scientifica e medica.
D. Dicono però che la bambina stesse registrando dei miglioramenti. È possibile?
R. Non so quali parametri siano stati usati per misurare questi miglioramenti. Una cosa è certa: è necessario che siano assolutamente oggettivi e non soggettivi.
D. Altrimenti cosa si rischia?
R. In caso contrario non è scienza. Nel mondo ci sono circa 600 enti che propongono il trapianto di ogni tipo di cellula staminale, in Messico anche quelle di squalo, come cura per qualsiasi malattia, dall’Alzheimer alla sclerosi multipla. In Thailandia, a Singapore, in Ucraina si può andare a farsi trapiantare le staminali per qualsiasi cosa.
D. Ciarlatani o sperimentatori?
R. Si trapianta di tutto perché è chiaro che siamo senza cure per diverse malattie ed è normale che tutti lavoriamo per dare speranza ai pazienti, ma servono le prove. Invece, in genere, le cellule trapiantate con questi trattamenti spariscono perché non vengono neanche accettate dall’organismo. Nel frattempo però i pazienti pagano.
D. Lecito?
R. No, le regole della sperimentazione clinica dicono che i costi sono a carico dell’ospedale che sperimenta, non dell’assistito.
D. Quali sono le malattie per le quali la cura con le staminali ha evidenze scientifiche certe?
R. Sono tre: trattamento delle leucemie, delle ustioni della pelle e delle ustioni della cornea. Punto. Il resto è sperimentazione, ricerca di prove.
D. C’è chi dice che in Italia la ricerca sulle staminali sia fortemente ostacolata, per non dire boicottata. Il caso di Celeste ne è la prova?
R. No, non lo penso. Credo che si cerchi di aumentare la sicurezza dei trattamenti e la loro efficacia. L’Aifa non è certo intervenuta perché non vuole curare una bambina di due anni, piuttosto cerca prove che si stia lavorando in modo sicuro e con terapie che hanno qualche fondamento scientifico.
D. Se non ci sono evidenze scientifiche, come è possibile allora che un giudice intervenga e decida il ripristino delle cure?
R. È durissima questa cosa. Non riesco a capire. Se il giudice ha autorizzato la continuazione di questi trattamenti dicendo che sono validi dal punto di vista scientifico ha fatto un errore perché non ci sono le prove. Se questo giudice o chiunque altro le ha, deve metterle a disposizione.
D. E se il ragionamento fosse stato: non ci sono le prove, ma facciamo comunque un tentativo?
R. Non ha fatto il bene della medicina né dei malati.
D. A che punto è la ricerca sulle staminali?
R. È ancora un campo di frontiera. Dobbiamo ancora capire come isolare le cellule, come farle crescere in laboratorio, come istruirle per far sì che diventino quello che vogliamo che diventino dopo il trapianto. È tutto da fare. Ma abbiamo dei fari cui guardare.
D. Quali? 
R. Il lavoro dell’Università di Modena e del San Raffaele di Milano dimostra che alcune specifiche staminali adulte sono in grado di riparare le ustioni della cornea, ridando la vista ai malati. Ci sono arrivati dopo anni di prove, pubblicate e replicate da altri laboratori.